Aplastic Anemia and MDS International Foundation (AA&MDS) organizirao je webinar o ulozi alogenične transplantacije krvotvornih matičnih stanica za oboljele od mijelodisplastičnog sindroma (MDS).

MDS spada u grupu karcinoma koštane srži/matičnih stanica. Definiraju ga niski broj krvnih stanica, displazija koštane srži (abnormalne stanice) i kromosomske promjene kao i potreba za transfuzijama te rizik od infekcija zbog niskog broja krvnih stanica. Najčešće se dijagnozira kod osoba u 70-im godinama, a rijetko prije 50. To je rijetka bolest – oko 10 000 dijagnosticiranih svake godine u SAD-u (u usporedbi s oko 325 000 od raka dojke).

Postoje različite kategorije rizika za MDS-a, koji se određuje na osnovi broja krvnih stanica, količine blasta (abnormalnih stanica u koštanoj srži) te vrste kromosomskih promjena. Što je procijenjeni rizik manji, stopa preživljenja je veća.

MDS se liječi suportivnom terapijom – transfuzijama krvi ili faktorima rasta za povećanje broja krvnih stanica, tretmanima koji modificiraju bolest, pri čemu ne dolazi do izlječenja, ali se može promijeniti progresija bolesti te kurativnom terapijom – transplantacijom krvotvornih matičnih stanica ili koštane srži od donora.

Odluka o najboljem liječenju donosi se na osnovi nekih kriterija: pacijentova dob/stanje, kategorija rizika MDS-a, rizici i dobrobiti od liječenja, pacijentovi ciljevi i želje.

Uvijek smo na vagi između rizika i koristi od transplantacije. Kada je visoki rizik MDS-a, nema odgovora na liječenje, transplantacija nudi mogućnost izlječenja. No, postoji visoki rizik od ranih komplikacija nakon transplantacije (infekcije i oštećenja organa te bolest transplantata prema primatelju – GVHD). Mogu se javiti kasnije komplikacije: trajne infekcije, oštećenja organa. GVHD može uzrokovati lošu kvalitetu života. MDS se može vratiti nakon transplantacije (relaps) te postoji mogućnost razvoja drugih karcinoma. Transplantacija je skupa i komplicirana procedura.

Prikazani su rezultati istraživanja kojima su uspoređivani ishodi liječenja transplantacijom kod pacijenata u dobi između 55 i 64 godine te onih starijih od 65. Rezultati su pokazali sličnu stopu preživljavanja mlađih i starijih pacijenata.

Stope preživljavanja kod pacijenata koji su transplantirani i onih koji nisu se razlikuju. Nakon tri godine više je bilo preživjelih pacijenata koji su transplantirani (gotovo dvostruko više). Također je među pacijentima koji su 3 godine živjeli bez leukemije bilo više onih koji su transplantirani. Kvaliteta života, procjenjivana po četiri kriterija, bila je slična u obje grupe.

Ako se uspoređuju pacijenti koji su liječeni 5-azacytidinom – Vidazom (do 4 ciklusa) i nakon toga transplantirani te oni koji nisu transplantirani i nastavili su liječenje Vidazom evidentna je prednost, i to značajna, transplantacije.

Zaključak: među pacijentima s visokim rizikom MDS-a, u dobi od 50 do 75 godina, ukoliko imaju odgovarajućeg donora, srodnog ili nesrodnog, transplantacija vodi do boljih ishoda sa sličnom kvalitetom života u usporedbi s kontinuiranom hipometilirajućom terapijom. Za ove pacijente treba razmatrati transplantaciju s reduciranim intenzitetom kondicioniranja. Pri postavljanju dijagnoze preporučuje se upućivanje na konzultacije o transplantaciji.

Dakle, razmatra se je li transplantacija najbolja opcija za pacijenta. Razrađuje se plan i traži donor.

Općenito, transplantacije su najuspješnije ako je MDS u remisiji u vrijeme transplantacije i nije se transformirao u leukemiju, ako postoji dobra funkcija organa, ako je osoba dovoljno snažna da obavlja svakodnevne aktivnosti i nema većih infekcija te ako ima podršku obitelji i prijatelja.

Kako se pripremiti za iskustvo transplantacije i poboljšati svoje šanse za uspješan ishod?

Razgovarajte s liječnikom o vašoj bolesti i rizicima i koristima transplantacije, kako biste odlučili je li to dobro za vas. Nastavite brinuti za svoje fizičko i mentalno zdravlje: ostanite aktivni, dobro jedite, izbjegavajte alkohol i cigarete.

Što napraviti ako sam mogući njegovatelj transplantirane osobe?

Prikupite informacije, razgovarajte s liječnikom kako pomoći, slušajte i podržavajte pacijenta. Brinite o sebi dok brinete za osobu koju njegujete.

Pripremila Ana Mrčić